編者按：為深入學(xué)習(xí)貫徹習(xí)近平新時(shí)代中國(guó)特色社會(huì)主義思想，落實(shí)2021年全國(guó)宣傳部長(zhǎng)會(huì)議和全國(guó)衛(wèi)生健康工作會(huì)議精神，聚焦中國(guó)共產(chǎn)黨成立以來(lái)衛(wèi)生健康事業(yè)歷史進(jìn)程中的重要決策、活動(dòng)及成果，從不同角度和層面展現(xiàn)衛(wèi)生健康事業(yè)發(fā)展的重要成就，我刊特從2021年7月起開(kāi)設(shè)“黨為人民謀健康的100年”專(zhuān)欄，從我刊實(shí)際出發(fā)，陸續(xù)推出一系列我國(guó)健康衛(wèi)生事業(yè)與藥學(xué)工作結(jié)合的相關(guān)文章，從而助力提高人民健康水平制度保障、堅(jiān)持和發(fā)展中國(guó)特色衛(wèi)生健康制度。本期專(zhuān)欄文章《采用增量人數(shù)開(kāi)展預(yù)算影響分析的探討》建立了推算各干預(yù)方案使用人數(shù)及其增量的新算法，并分析了新算法相較于常見(jiàn)算法的優(yōu)勢(shì)及潛在應(yīng)用范圍，以期為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)預(yù)算影響分析研究的開(kāi)展和相關(guān)決策提供參考。

　　摘 要 目的：為藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)預(yù)算影響分析研究的開(kāi)展和相關(guān)決策提供參考。方法：以使用新干預(yù)措施的增量人數(shù)為切入點(diǎn)，設(shè)計(jì)新的計(jì)算方法，并分析新算法相較于常見(jiàn)算法的優(yōu)勢(shì)及潛在應(yīng)用范圍。結(jié)果與結(jié)論：新算法直接使用來(lái)源于真實(shí)世界的銷(xiāo)售數(shù)據(jù)推算各干預(yù)方案的使用人數(shù)及其增量。相較于常見(jiàn)算法，新算法不考慮各干預(yù)方案使用人數(shù)的不變部分，轉(zhuǎn)而重點(diǎn)關(guān)注使用人數(shù)的變化部分，回避了目標(biāo)人群和某些干預(yù)方案使用人數(shù)的估算，能夠在一定程度上解決常見(jiàn)算法對(duì)目標(biāo)人群和市場(chǎng)份額預(yù)測(cè)不合理或不準(zhǔn)確的問(wèn)題，而且可以進(jìn)行靈活調(diào)整以適應(yīng)不同的市場(chǎng)情形和支付準(zhǔn)入情形。但也存在關(guān)鍵參數(shù)(如搶占率等)來(lái)源主觀性較強(qiáng)或數(shù)據(jù)來(lái)源不準(zhǔn)確等不足，從而導(dǎo)致使用人數(shù)計(jì)算過(guò)程中不確定性因素較多。

　　關(guān)鍵詞 預(yù)算影響分析;增量人數(shù);算法;藥物經(jīng)濟(jì)學(xué);搶占率

　　《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南(2020)》中推薦的BIA計(jì)算流程為：首先，需要確定目標(biāo)人群數(shù)量，即特定時(shí)間段內(nèi)，符合新干預(yù)措施在相應(yīng)準(zhǔn)入政策約束下的所有適用患者人數(shù)[1]。研究者可根據(jù)國(guó)家統(tǒng)計(jì)年鑒或者全國(guó)人口普查數(shù)據(jù)確定全國(guó)總?cè)丝冢侔凑占{入和排除標(biāo)準(zhǔn)，基于患病率/發(fā)病率、診斷率、治療率等相應(yīng)的流行病學(xué)資料，以及支付方種類(lèi)、覆蓋率、支付比例等醫(yī)療產(chǎn)品或服務(wù)的支付范圍相關(guān)數(shù)據(jù)，逐步估算目標(biāo)人群數(shù)量[4]。其次，根據(jù)各干預(yù)方案市場(chǎng)份額的分布情況，即每種干預(yù)方案在目標(biāo)人群中的使用比例，研究者依次估計(jì)各干預(yù)方案的使用人數(shù)[1]。最后，研究者將不同市場(chǎng)情形下各干預(yù)方案的使用人數(shù)和人均年基金支出相乘，計(jì)算得到對(duì)應(yīng)市場(chǎng)情形下的基金支出總量，進(jìn)而可確定新干預(yù)措施納入或排除出支付范圍對(duì)基金支出的影響。

　　但在實(shí)際操作過(guò)程中，部分干預(yù)方案(如抗感染藥物、營(yíng)養(yǎng)支持藥物、輔助用藥等方案)在臨床的適用情形較多，其目標(biāo)人群和市場(chǎng)份額的計(jì)算不僅需要處理龐大的數(shù)據(jù)，而且關(guān)鍵的臨床流行病學(xué)數(shù)據(jù)容易缺失，導(dǎo)致目標(biāo)人群和各干預(yù)方案的使用人數(shù)難以估算，使得部分BIA實(shí)證研究使用了低質(zhì)量證據(jù)或者假設(shè)值來(lái)粗略預(yù)估目標(biāo)人群和各干預(yù)方案的使用人數(shù)，直接影響了BIA結(jié)果的準(zhǔn)確性[5-7]。《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南(2020)》沒(méi)有對(duì)目標(biāo)人群和各干預(yù)方案使用人數(shù)難以預(yù)估時(shí)如何開(kāi)展BIA提供相關(guān)的操作細(xì)則，現(xiàn)有的國(guó)外BIA指南或者相關(guān)指導(dǎo)性文件也未給出明確的建議[8-10]，故解決目標(biāo)人群和各干預(yù)方案使用人數(shù)的預(yù)估問(wèn)題成為了BIA計(jì)算的關(guān)鍵。基于此，筆者擬以使用新干預(yù)措施的增量人數(shù)為切入點(diǎn)，設(shè)計(jì)新的計(jì)算方法，并分析新算法相較于常見(jiàn)算法的優(yōu)勢(shì)及潛在應(yīng)用范圍，以期為BIA研究和相關(guān)決策提供參考。

　　1 算法介紹

　　1.1 計(jì)算思路及計(jì)算過(guò)程

　　本研究參考《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南(2020)》，設(shè)置對(duì)照情形和研究情形兩種市場(chǎng)情形。具體而言，對(duì)照情形為新干預(yù)措施不進(jìn)入支付范圍，目標(biāo)人群只使用當(dāng)前市場(chǎng)上現(xiàn)有干預(yù)方案的狀態(tài);研究情形為新干預(yù)措施進(jìn)入支付范圍后，一定比例的目標(biāo)人群開(kāi)始使用新干預(yù)措施的狀態(tài)[11]。其中，納入BIA研究的市場(chǎng)現(xiàn)有干預(yù)方案一般已被納入支付范圍，主要適應(yīng)證與新干預(yù)措施相同且臨床應(yīng)用較多，通常被業(yè)內(nèi)簡(jiǎn)稱(chēng)為“競(jìng)品”。

　　BIA常見(jiàn)計(jì)算思路是先確定不同市場(chǎng)情形下的目標(biāo)人群、市場(chǎng)份額以及各干預(yù)方案的使用人數(shù)，再結(jié)合人均基金支出計(jì)算不同市場(chǎng)情形下的基金支出總量。由于在研究情形下使用新干預(yù)措施的增量人數(shù)來(lái)自不同的干預(yù)方案，且新干預(yù)措施對(duì)不同干預(yù)方案的影響程度不同，故可以推測(cè)，如果某些干預(yù)方案的使用人數(shù)及其在新干預(yù)措施使用人數(shù)增量中的占比已知，那么可以推算出剩余由干預(yù)方案轉(zhuǎn)用新干預(yù)措施的人數(shù)，進(jìn)而結(jié)合人均基金支出計(jì)算出不同市場(chǎng)情形下基金支出的變化情況(圖1)。如圖1所示，相較于常見(jiàn)算法，新算法不考慮各干預(yù)方案使用人數(shù)的不變部分，轉(zhuǎn)而重點(diǎn)關(guān)注使用人數(shù)的變化部分，回避了目標(biāo)人群和某些干預(yù)方案使用人數(shù)的估算。

　　1.1.1 對(duì)照情形 設(shè)單個(gè)患者的日用藥量為Qd，所有患者的平均用藥時(shí)長(zhǎng)為t，二者相乘可得人均用藥量;某干預(yù)措施某年的預(yù)測(cè)銷(xiāo)售數(shù)量記為Qy，該干預(yù)措施該年的患者使用人數(shù)記為Uy，則計(jì)算公式為：

　　Uy=Qy/(Qd×t)…(1)

　　由于干預(yù)措施必須被符合相應(yīng)支付條件的參保患者使用，才能影響基金支出并納入BIA的考慮范圍，故本研究分別計(jì)算了各干預(yù)措施的使用人數(shù)。設(shè)支付方的覆蓋率為Ri，不同支付方的受眾人群占比為Pi，對(duì)照情形下采用該支付方式的各干預(yù)措施的使用人數(shù)記為UC，則計(jì)算公式為：

　　UC=Uy×Ri×Pi…(2)

　　1.1.2 研究情形 新干預(yù)措施進(jìn)入支付范圍后，每年以一定比例搶占不同競(jìng)品的使用人數(shù)。本研究假設(shè)新干預(yù)措施對(duì)各競(jìng)品的搶占比例相等，并將這一比例定義為搶占率，記為RS，則各競(jìng)品每年的使用人數(shù)將以(100%-RS)的比例減少。新干預(yù)措施進(jìn)入支付范圍的第n年，則搶占輪數(shù)為n，為方便計(jì)算，n一般取整數(shù)。對(duì)照情形下各競(jìng)品的使用人數(shù)記為UCJ，研究情形下各競(jìng)品的使用人數(shù)記為URJ，則計(jì)算公式為：

　　URJ=UCJ×(100%-RS)n…(3)

　　由于新干預(yù)措施還將覆蓋之前沒(méi)有接受過(guò)有效治療方案或接受其他類(lèi)型治療方案以及已經(jīng)停止使用當(dāng)前市場(chǎng)上現(xiàn)有干預(yù)措施的患者等(下文為方便表述，將這部分患者統(tǒng)稱(chēng)為“其他方案轉(zhuǎn)用患者”)，這部分患者構(gòu)成較為復(fù)雜，具體數(shù)量難以計(jì)算。假設(shè)新干預(yù)措施搶占所有競(jìng)品的使用人數(shù)占新干預(yù)措施總使用人數(shù)增量的比例為RTJ，則覆蓋其他方案轉(zhuǎn)用患者人數(shù)URT占新干預(yù)措施總使用人數(shù)增量的比例為1-RTJ，其計(jì)算公式為：

　　URT=(ΣUCJ-ΣURJ)×(1-RTJ)/RTJ…(4)

　　新干預(yù)措施在對(duì)照情形下的使用人數(shù)記為UCN，在研究情形下的使用人數(shù)記為URN，考慮到上述兩種類(lèi)型的市場(chǎng)變化，則新干預(yù)措施總使用人數(shù)的計(jì)算公式為：

　　URN=UCN+Σ(UCJ×RS)n+URT…(5)

　　由此，依據(jù)各年各干預(yù)方案的預(yù)測(cè)使用人數(shù)以及人均年基金支出可以算得兩種市場(chǎng)情形下基金總支出的變化情況。算法示意圖詳見(jiàn)圖2。

　　1.2 關(guān)鍵參數(shù)的估算

　　由上文可見(jiàn)，搶占率RS是新算法中最重要的參數(shù)。根據(jù)數(shù)據(jù)來(lái)源的公信力等級(jí)[11]，筆者首推根據(jù)臨床指南或者以往類(lèi)似藥物的市場(chǎng)搶占情況來(lái)估計(jì)RS;若無(wú)可供參考的臨床指南，筆者建議由臨床、流行病學(xué)、市場(chǎng)營(yíng)銷(xiāo)和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等相關(guān)領(lǐng)域的專(zhuān)家組成專(zhuān)家咨詢(xún)小組，采用德?tīng)柗品ńM織專(zhuān)家共同商議新干預(yù)措施對(duì)不同競(jìng)品的可替代程度。

　　新干預(yù)措施搶占所有競(jìng)品的使用人數(shù)占新干預(yù)措施總使用人數(shù)增量的比例RTJ，是新算法中的另一個(gè)關(guān)鍵參數(shù)。專(zhuān)家深度訪(fǎng)談、德?tīng)柗品ê蛯哟畏治龇ǖ榷繉?zhuān)家調(diào)查法均可以用于估測(cè)RTJ。例如，運(yùn)用層次分析法可逐步分解問(wèn)題，依次確定新干預(yù)措施搶占不同競(jìng)品的比例并建立判斷矩陣，由相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜覍?duì)該判斷矩陣的要素進(jìn)行賦值，進(jìn)而計(jì)算出RTJ[12]。

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